El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas y múltiples de BIIB094 a participantes con enfermedad de Parkinson
El Hospital Universitario General de Cataluña es el primer centro de España que ha sido activado para un nuevo y particular ensayo de fase I en Parkinson (REASON) con el que se pretende la búsqueda de la curación de la enfermedad. El ensayo, que ya se ha iniciado en USA, consiste en la administración mediante inyección por vía intratecal -espacio lleno de líquido entre las capas delgadas de tejidos que cubren el cerebro y la médula espinal- de una dosis de un oligonucleótido antisentido, que evita la señal que activa un gen llamado LRRK2, conocido como «la mutación vasca» o Parkina 8, con la idea de inhibir la formación de la proteína alfa-sinucleína.
La enfermedad de Parkinson, un trastorno neurodegenerativo de causa desconocida, que produce temblor de reposo, lentitud de movimientos y rigidez, se origina por un déficit de dopamina a nivel de los ganglios basales y se caracteriza por la presencia de esta proteína anómala que es la alfa-sinucleína.
Se trata de un experimento brillante para intentar modificar la evolución natural del parkinson
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas y múltiples de BIIB094 a participantes con enfermedad de Parkinson. El objetivo secundario es evaluar el perfil farmacocinético (PK) de BIIB094. El estudio está abierto para pacientes con enfermedad de Parkinson con presencia verificada o ausencia de mutaciones en el gen de la quinasa 2 repetida rica en leucina (LRRK2), pero también para pacientes sin cualquier mutacióngenética verificada relacionada con la enfermedad ya que se postula que este gen también estará sobre expresado en todos los pacientes con Parkinson y no solo los mutante LRRK2. En estos últimos pacientes se evitaría la progresión de la enfermedad mientras que en los primeros se podría llegar a evitar.
Para Ernest Balaguer, director de investigación del HUGC y responsable de la Unidad de Investigación Clínica (UDIC) se trata de “un experimento brillante para intentar modificar la evolución natural del parkinson, tanto para pacientes que tienen esta «mutación vasca» como para los que no la tienen, y podría evitar la progresión de la enfermedad». En clinicaltrials.gov ya aparece el ensayo clínico y en breve aparecerá el Hospital Universitari General de Catalunya así como en el buscador de ensayos de la Michel J Fox Foundation.
En el Hospital se desarrollan varias líneas de investigación a través de la UDIC, liderada por el Dr. Ernest Balaguer. Hay que destacar que, de los últimos siete medicamentos anti-Parkinson que han salido al mercado en España, todos ellos habían sido evaluados en el Hospital General, ya que tiene una gran experiencia en estos fármacos.
