El Hospital Universitari General de Catalunya, que fue el primer centro de España activado para el ensayo de fase I en Parkinson (REASON) con el que se pretende modificar la progresión natural de la enfermedad, continúa incluyendo nuevos pacientes, tras haber sido el que incluyó al primer paciente en España.
La investigación consiste en la administrar mediante inyección por vía intratecal -espacio lleno de líquido entre las capas delgadas de tejidos que cubren el cerebro y la médula espinal- de una dosis de un oligonucleótido antisentido, que evita la señal que activa un gen llamado LRRK2, conocido como «la mutación vasca» o Parkina 8, con la idea de inhibir la formación de la proteína alfa-sinucleína.
La enfermedad de Parkinson, un trastorno neurodegenerativo de causa desconocida, que produce temblor de reposo, lentitud de movimientos y rigidez, se origina por un déficit de dopamina a nivel de los ganglios basales y se caracteriza por la presencia de esta proteína anómala que es la alfa-sinucleína.
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas y múltiples de BIIB094 a participantes con enfermedad de Parkinson. El objetivo secundario es evaluar el perfil farmacocinético (PK) de BIIB094. El estudio está abierto para pacientes con enfermedad de Parkinson con presencia verificada o ausencia de mutaciones en el gen de la quinasa 2 repetida rica en leucina (LRRK2), pero también para pacientes sin cualquier mutación genética verificada relacionada con la enfermedad ya que se postula que este gen también estará sobre expresado en todos los pacientes con Parkinson y no solo los mutante LRRK2. En estos últimos pacientes se evitaría la progresión de la enfermedad mientras que en los primeros se podría llegar a evitar.
Para Ernest Balaguer, director de investigación del HUGC y responsable de la Unidad de Investigación Clínica (UDIC) se trata de un enfoque muy innovador para intentar modificar la evolución natural del parkinson, tanto para pacientes que tienen esta «mutación vasca» como para los que no la tienen, y podría evitar la progresión de la enfermedad».
En el Hospital Universitari General de Catalunya se desarrollan varias líneas de investigación a través de la UDIC, liderada por el Dr. Ernest Balaguer. Hay que destacar que todos los medicamentos anti-Parkinson autorizados en los últimos 20 años han sido evaluados en este centro hospitalario.
Dr. Ernest Balaguer Martínez
Director de Investigación (Hospital Universitari General de Catalunya,
Hospital Universitari Sagrat Cor, Hospital Quirónsalud del Vallès)
ebalaguer@quironsalud.es
