Las enfermedades neurodegenerativas son aquellas patologías en los que existe un aumento en la muerte neuronal, provocando déficits de memoria, de conducta, alteraciones en el movimiento, etc. Entre las más frecuentes destacan la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson. Éstas son patologías invalidantes y progresivas, que repercuten en la calidad de vida de los pacientes y de sus familiares más cercanos, y para las cuales hoy en día, se dispone de tratamientos únicamente sintomáticos, que no actúan sobre la causa o el origen de la enfermedad.

En los últimos años la industria farmacéutica está investigando fármacos prometedores que intentan mejorar la progresión de los síntomas, actuando sobre las causas de la enfermedad y dirigiendo su acción en los primeros eslabones de la enfermedad. A través de diferentes unidades de investigación, distribuidas a nivel internacional, se investiga la idoneidad de estos fármacos y se ofrece a los pacientes la posibilidad de participar en ensayos clínicos de máximo nivel.

Un ensayo clínico es una evaluación experimental de un producto o medicamento que, en su aplicación a seres humanos, pretende valorar su eficacia y seguridad.

Un ensayo clínico se realiza sólo cuando hay razones para creer que el tratamiento que se está estudiando puede ser beneficioso para el paciente. Los tratamientos usados en los ensayos clínicos pueden demostrar beneficios reales respecto a las terapias actuales. .

Los investigadores realizan estudios para conocer la utilidad y el mecanismo de acción del nuevo tratamiento. Si la efectividad es mayor que otros tratamientos ya disponibles, los efectos secundarios son menores que el tratamiento convencional, es decir, si los beneficios superan los efectos secundarios, significa que el nuevo tratamiento es más útil.

Para poder responder a estas preguntas es indispensable la participación de pacientes interesados en evaluar fármacos en fase de experimentación que todavía no están comercializados ni disponibles en el sistema de salud.

Los ensayos clínicos están abiertos a toda persona que desea participar y cumpla unos requisitos determinados. En particular, cualquier paciente que padezca una determinada enfermedad y que quiera contribuir al desarrollo de nuevos fármacos, en particular si los tratamientos disponibles son insatisfactorios.

Para participar en ellos es necesario ponerse en contacto con nosotros. Una vez recibamos su notificación de interés se acordará una visita en nuestra unidad para información, valoración y asesoramiento.

Un miembro del equipo evaluará su historia clínica y realizará una primera aproximación a los posibles ensayos clínicos en los que puede usted participar. Asimismo, se le explicarán ampliamente todo el proceso y las características del ensayo, entregándole las hojas de consentimiento informado para su revisión meditada.

Una vez resueltas las dudas que Usted pueda tener y, si continua interesado en participar, se le citará de nuevo para firmar el documento donde otorgará su consentimiento informado para iniciar todas las evaluaciones ( historia clínica, exploración física y neurológica, test neuropsicológicos, pruebas de neuroimagen, procedimientos de enfermería como signos vitales, analítica y electrocardiograma) indispensables para asegurar su seguridad y la idoneidad de su perfil para un ensayo clínico concreto.

Es importante que tenga en cuenta que su participación en un ensayo es voluntaria y que en cualquier momento puede retirarse del ensayo sin necesidad de dar razón alguna y sin que esto repercuta en su asistencia médica habitual. Asimismo, debe saber que su participación no le generará ningún gasto pero tampoco recibirá compensación económica alguna. Existe una ayuda para los desplazamientos al centro.

La normativa internacional distingue 4 fases en el desarrollo de los ensayos clínicos, llamadas fase I, II, III y IV. Esta última aplica a medicamentos ya comercializados y en general no son foco de nuestra atención.

La fase I aplica a la primera vez que un medicamento se emplea en seres humanos, para evaluar su seguridad. Suelen ser ensayos breves, con pocos voluntarios sanos (altruistas o retribuidos), pero también pueden ser estudios en pacientes portadores de una determinada patología (como una mutación genética) o tributarios de utilizar un determinado medicamento (un nuevo quimioterápico en cáncer). En la fase II ya se pretende evaluar seguridad y eficacia, se amplía el número de participantes y suele existir una búsqueda de la dosis óptima (analizando los resultados de varias dosis empleadas). En la fase III el número de participantes es muy amplio, ya se ha fijado la dosis óptima del fármaco en investigación y pueden ser de muy larga duración. Se llevan a cabo en multitud de centros de diferentes países, siguiendo toda la normativa bioética y legal requerida. Están sometidos a continuos procesos de control, monitorización, auditoría e inspección por las autoridades sanitarias.

En ciencia siempre deben medirse los resultados obtenidos y compararse con un grupo control. Todos los datos obtenidos (por ejemplo resultados de analíticas o escalas cognitivas) deben ser transformados en números que permitan su análisis estadístico. Un grupo de pacientes recibe el medicamento en estudio pero el grupo control (en el caso de enfermedades sin un tratamiento curativo) se emplea un placebo, una sustancia inerte que permite comparar qué efectos beneficiosos, o que efectos adversos, son realmente debidos, o no, a la terapia empleada.

Todos los ensayos son autorizados por las autoridades sanitarias (Europeas, Españolas y Catalanas) así como aprobados por el Comité Ético del centro (CEIm Grupo Hospitalario Quirónsalud Barcelona).Siempre se vuelve a considerar que los posibles beneficios superen a los riesgos esperados. Se debe garantizar que el paciente está plenamente informado de todas las características del estudio y debe comprender que su participación es voluntaria, pudiendo retirarse en cualquier momento, si esa es su voluntad.

Después de aceptar su participación en un ensayo (mediante el proceso de consentimiento informado) se requiere realizar un diagnóstico “de certeza” previo a cualquier tratamiento. Esto es así porque, actualmente, las llamadas enfermedades neurodegenerativas (enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer) no disponen de una única técnica diagnóstica y su proceso diagnóstico es complejo, con evaluaciones clínicas, neuropsicológicas, de laboratorio y de diagnóstico por la imagen.

Si el paciente cumple con todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión, es asignado de forma aleatoria (y desconocida para el paciente y para el equipo investigador) a uno de los brazos de tratamiento asignado, ya sea a dosis diferentes del fármaco en estudio o a un grupo placebo. Se realizaran las visitas correspondientes siguiendo un plan preestablecido para evaluar la eficacia (mediante escalas o diversas pruebas complementarias) y la seguridad (constantes vitales, ECG, analíticas, técnicas de neuroimagem, etc.). Deben reportarse inmediatamente todos los efectos adversos graves o inesperados, así como introducir todos los datos obtenidos en un cuaderno electrónico, para disponer de información global en tiempo real. Siempre se mantiene el anonimato y la privacidad de los participantes.

Nuestra actividad de investigación no se puede separar de la asistencia, y en general colaboramos con unidades clínicas especializadas, como Unidad de Parkinson y trastornos del movimiento, Unidad de Memoria, etc. Colaboramos estrechamente con el Servicio de Neurología del Hospital Universitari General de Catalunya que da asistencia a pacientes con problemas neurológicos de toda índole, tanto a nivel de hospitalización como seguimiento ambulatorio. Nuestra tarea habitual implica trabajar conjuntamente y de modo multidisciplinar con otras especialidades médicas, quirúrgicas y con servicios centrales (farmacia, diagnóstico por la imagen).

A nivel clínico podemos diferenciar dos niveles asistenciales: consulta externa y hospitalización. En las consultas externas se da servicio a pacientes con patología diversa que precisa de un diagnóstico, tratamiento y seguimiento específico de su enfermedad. Una gran mayoría de pacientes que participan en nuestra unidad provienen de consultas externas del Hospital Universitari General de Catalunya (HUGC), del Hospital Sant Rafael o de otros centros colaboradores. En el área de hospitalización damos soporte a aquellos pacientes que requieren de un diagnóstico o tratamiento rápido y específico, que por sus características hacen inviable que se pueda organizar a nivel ambulatorio.

Tan sólo se requiere contactar por teléfono o por mail para concertar una entrevista médica, aportando la documentación médica disponible (informes médicos, receta electrónica, análisis, o pruebas complementarias). No existe coste económico por esta evaluación, ni tampoco por participar en los proyectos de investigación.

• Deterioro Cognitivo Leve
• Enfermedad de Alzheimer, en fase prodrómica, leve o moderada
• Enfermedad de Parkinson, en fase inicial o avanzada
• Parálisis Supranuclear Progresiva
• Epilepsia
• Síndrome de Piernas Inquietas,
• Síndrome X Frágil,
• Ictus,
• Esclerosis múltiple

• • Servicio de Neurología, de Psiquiatria y de Psicogeriatría, tanto de HUGC y de HJSD, como de otros centros externos: Hospital de Sant Andreu (FSSM), Badalona Serveis Assistencials, Fundació Hospital Asil Granollers.
  • Neuropsicología
  • Servicio de Farmacia
  • Servicio de Diagnóstico por Imagen (TAC, RM, SPECT, PET,)
  • Laboratorio de Análisis Clínicos
  • Otros especialistas: Oftalmología, Dermatología, Cardiología, Medicina Interna

• No se retribuye la participación en un ensayo clínico, aunque todas las visitas, pruebas complementarias y tratamientos son gratuitos para los pacientes.

  Existe una compensación por dietas y por transporte, siempre autorizadas por el comité ético.

• Depende de cada protocolo. Suelen realizase escalas para evaluar síntomas motores, estado cognitivo o calidad de vida. También es habitual determinar las constantes vitales, registros ECG y análisis de laboratorio. Son frecuentes los estudios de neuroimagen (RM cerebral, PET). En función del tipo de protocolo podrían llevarse a cabo: pruebas farmacocinéticas, uso de dispositivos inteligentes, valoración oftalmológica o dermatológica, etc.