El Hospital Universitari General de Catalunya, a través de la Unidad de Investigación Clínica (UDIC), ha incluido al primer paciente del mundo en un ensayo clínico de fase I en enfermedad de Alzheimer llamado Brainshuttle AD, código BP42155, de Roche. En el estudio se evalúa la seguridad y tolerancia a diferentes dosis de un anticuerpo monoclonal antiamiloide (gantenerumab) con un módulo que actúa a modo de lanzadera que permite atravesar la barrera hematoencefálica y liberarlo en el cerebro.
Esto podría mejorar la eficacia y seguridad en esta línea de productos que se están evaluando para tratar de modificar la evolución progresiva de la enfermedad de Alzheimer prodrómica o de leve a moderada. En la primera parte del estudio se administra una dosis del fármaco (RO7126209) o placebo por infusión intravenosa para obtener todas las variables de seguridad.
El Hospital Universitari General de Catalunya, centro de referencia internacional en estudios de Alzheimer liderado por el Dr. Ernest Balaguer, neurólogo y director de investigación, ha participado desde el inicio como asesor y la denominación del ensayo fue asignada por este hospital tras un debate entre los diferentes centros investigadores participantes. El significado es lanzadera cerebral en enfermedad de Alzheimer.
El tratamiento se llevó a cabo con la colaboración de todos los profesionales de la unidad de ensayos (neurólogos, enfermeras, coordinadoras) y de los profesionales de la Unidad de Cuidados Intensivos del Hospital (médicos intensivistas, enfermería y auxiliares clínicas).
Uno de los principales obstáculos en el desarrollo de nuevos tratamientos es su capacidad para atravesar la barrera hematoencefálica y llegar al cerebro (ya que debido al gran tamaño), a diferencia de los fármacos utilizados en estas terapias hasta la fecha (sólo llega una pequeña cantidad del fármaco administrado). Brain Shuttle es un proyecto innovador que propone una solución a la dificultad de acceso de los fármacos al interior del sistema nervioso central. Se trata de una tecnología desarrollada por Roche para aumentar la penetración de moléculas grandes, como los anticuerpos, en el cerebro.
El acceso de moléculas grandes al cerebro está restringido por la barrera hematoencefálica (BBB), un guardián entre la sangre y el tejido cerebral que filtra cuidadosamente qué moléculas pueden ingresar al cerebro. Al utilizar la plataforma de ingeniería de anticuerpos de Roche, se crean anticuerpos que pueden cruzar la barrera hematoencefálica uniéndose a uno de los receptores de proteínas ubicados en su superficie. La tecnología denominada «lanzadera cerebral» podría transportar potencialmente todo tipo de moléculas terapéuticas al cerebro, independientemente de su capacidad intrínseca para cruzar la barrera hematoencefálica
