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El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas y múltiples de BIIB094 a participantes con enfermedad de Parkinson
El Hospital Universitario General de Cataluña es el primer centro de España que ha sido activado para un nuevo y particular ensayo de fase I en Parkinson (REASON) con el que se pretende la búsqueda de la curación de la enfermedad. El ensayo, que ya se ha iniciado en USA, consiste en la administración mediante inyección por vía intratecal -espacio lleno de líquido entre las capas delgadas de tejidos que cubren el cerebro y la médula espinal- de una dosis de un oligonucleótido antisentido, que evita la señal que activa un gen llamado LRRK2, conocido como «la mutación vasca» o Parkina 8, con la idea de inhibir la formación de la proteína alfa-sinucleína.
La enfermedad de Parkinson, un trastorno neurodegenerativo de causa desconocida, que produce temblor de reposo, lentitud de movimientos y rigidez, se origina por un déficit de dopamina a nivel de los ganglios basales y se caracteriza por la presencia de esta proteína anómala que es la alfa-sinucleína.
Se trata de un experimento brillante para intentar modificar la evolución natural del parkinson
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas y múltiples de BIIB094 a participantes con enfermedad de Parkinson. El objetivo secundario es evaluar el perfil farmacocinético (PK) de BIIB094. El estudio está abierto para pacientes con enfermedad de Parkinson con presencia verificada o ausencia de mutaciones en el gen de la quinasa 2 repetida rica en leucina (LRRK2), pero también para pacientes sin cualquier mutacióngenética verificada relacionada con la enfermedad ya que se postula que este gen también estará sobre expresado en todos los pacientes con Parkinson y no solo los mutante LRRK2. En estos últimos pacientes se evitaría la progresión de la enfermedad mientras que en los primeros se podría llegar a evitar.
Para Ernest Balaguer, director de investigación del HUGC y responsable de la Unidad de Investigación Clínica (UDIC) se trata de “un experimento brillante para intentar modificar la evolución natural del parkinson, tanto para pacientes que tienen esta «mutación vasca» como para los que no la tienen, y podría evitar la progresión de la enfermedad». En clinicaltrials.gov ya aparece el ensayo clínico y en breve aparecerá el Hospital Universitari General de Catalunya así como en el buscador de ensayos de la Michel J Fox Foundation.
En el Hospital se desarrollan varias líneas de investigación a través de la UDIC, liderada por el Dr. Ernest Balaguer. Hay que destacar que, de los últimos siete medicamentos anti-Parkinson que han salido al mercado en España, todos ellos habían sido evaluados en el Hospital General, ya que tiene una gran experiencia en estos fármacos.
Hemos conseguido liderar en diciembre 2019 la inclusión de pacientes a nivel internacional en el ensayo con apomorfina sublingual y bloqueos motores en Parkinson.
También lideramos a nivel nacional la inclusión de pacientes en el ensayo Clarity AD (anticuerpo monoclonal antiamiloide en Alzheimer inicial)
Por último, en el ensayo Graduate (anticuerpo monoclonal subcutáneo en Alzheimer) somos el segundo centro reclutador de nuestro país.
El 22/10/19 Biogen anunció el resultado positivo de su ensayo clínico EMERGE (en el que ha participado la UDIC) que ha evaluado Aducanumab (un anticuerpo monoclonal anti-alfa sinucleína) en Alzheimer inicial.
Se ha demostrado su eficacia en el enlentecimiento del deterioro cognitivo (medido con las escalas CDR-SB, MMSE, ADAS-cog y ADCS-ADL) y una reducción en la carga amiloide detectada en el PET (de casi un 80%). Los efectos secundarios más frecuentes fueron edema cerebral (asintomático y transitorio en general, detectado en la RM cerebral) y cefalea. Estos datos suponen un argumento a favor de la hipótesis amiloide en esta enfermedad y un cambio del paradigma diagnóstico y teraéutico.
Está en desarrollo un ensayo clínico que evalúa la eficacia y seguridad de un medicamento oral que inhibe una enzima liberada por un germen dental, en pacientes con enfermedad de Alzheimer en fase moderada.
El ensayo GAIN Trial, código COR388-010, está en Fase III y es realizado en España por el Hospital Universitari General, de Cataluña, en el que participan los servicios de neurología, neuropsicología, neuroradiología y odontología coordinados por Ernest Balaguer, neurólogo y director de investigación.
– El Dr. Balaguer, director científico de la UDIC, ha dirigido el curso de Coordinación y Gestión práctica de ensayos clínicos en Neurología (módulo de 5:30 horas). Realizado durante la LXX Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (Sevilla, 24 Noviembre 2018).
– Continúa el desarrollo de nuestros proyectos en Parkinson: anticuerpos monoclonales anti-alfasinucleína, levodopa de retención gástrica, medicamento oral antidiscinético en Parkinson avanzado, fármaco contra las alucinaciones y delirios en demencia asociada a Parkinson.
– Nuestra Unidad lleva a cabo ensayos clínicos en Alzheimer: inhibidores orales de la formación de amiloide, anticuerpos monoclonales anti-amiloide (por vía intravenosa y por vía subcutánea), neuromoduladores en Alzheimer en fase moderada.
– Muchos pacientes siguen participando en un estudio en Parálisis Supranuclear Progresiva con un monoclonal anti-tau.
El Hospital Universitari General de Catalunya nombra el 12 de Junio del 2013 al Dr. Balaguer como nuevo Director de Investigación.
Fármacos autorizados en nuestro país o aprobados por la FDA, que fueron evaluados por la UDIC: Rivastigmina (Exelon), Entacapona (Comtan), Rotigotina (Neupro), Pramipexol ER (Mirapexin LP), Ropinirol ER (Requip LP) Safinamida (Xadago), Opicapona (Ongentys), Pimavanserina (Nuplazid), CVT 301 (..)
Visita del Dr. Chris Kenney: El Director Médico de ACORDA, titular de CVT 301 (Levodopa inhalada) y de Tozadenant acudió a nuestras instalaciones en su visita a nuestro país. La UDIC fue pionera y principal reclutadora de pacientes en ambos ensayos clínicos.
Auditorías e Inspecciones:
Inspección aleatoria FDA. En 2009 nuestra Unidad superó sin reservas una inspección aleatoria de centros españoles que habían participado en un ensayo clínico en Parkinson.
La UDIC ha superado frecuentes auditorías nacionales e internacionales, llevadas a cabo en general por su alta tasa de inclusión de pacientes. Durante el año 2017 se han desarrollado auditorías internacionales de un ensayo en Parkinson y de otro en Alzheimer, con resultados satisfactorios.
– Artículos destacados –
– Nuestra Unidad ha sido el primer centro de nuestro país en comenzar dos nuevos ensayos: antidiscinético en fase II en Parkinson, y en Alzheimer (agonista muscarínico, fase Ib).
– Somos el primer centro, con el mayor número de pacientes incluidos, en el nuevo ensayo en Parálisis Supranuclear Progresiva
– Primer centro reclutador a nivel español en un ensayo con un nuevo fármaco en Alzheimer.
La prestigiosa revista científica NATURE ha publicado un ensayo de Fase II con un anticuerpo monoclonal antiamiloide (aducanumab) en enfermedad de Alzheimer, con resultado positivo. La UDIC participa en el desarrollo de Fase III de este proyecto, en el ensayo EMERGE.
-Trial of Solanezumab for Mild Dementia Due to Alzheimer’s Disease.
Lawrence S.H onig, Bruno Vellas, Michael Woodward, Mercè Boada et al.
N Engl J Med 2018; 378:321-330. January 25, 2018
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1705971
–Dr Balaguer en La Vanguardia.
La comunidad científica continúa trabajando en la búsqueda de soluciones al alzheimer. Los investigadores lanzan una luz de esperanza ante el resultado negativo del gran ensayo clínico con el solanezumab
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