Les malalties neurodegeneratives són aquelles patologies en què hi ha un augment en la mort neuronal, provocant dèficits de memòria, de conducta, alteracions en el moviment, etc. Entre les més freqüents destaquen la malaltia d’Alzheimer i la malaltia de Parkinson. Aquestes són patologies invalidants i progressives, que repercuteixen en la qualitat de vida dels pacients i dels seus familiars més pròxims, i per les quals avui en dia, es disposa de tractaments únicament simptomàtics, que no actuen sobre la causa o l’origen de la malaltia.

En els últims anys la indústria farmacèutica està investigant fàrmacs prometedors que intenten millorar la progressió dels símptomes, actuant sobre les causes de la malaltia i dirigint la seva acció en les primeres passes de la malaltia. A través de diferents unitats d’investigació, distribuïdes a nivell internacional, s’investiga la idoneïtat d’aquests fàrmacs i s’ofereix als pacients la possibilitat de participar en assajos clínics de màxim nivell.

Un assaig clínic és una avaluació experimental d’un producte o medicament que, en la seva aplicació a éssers humans, pretén valorar la seva eficàcia i seguretat.

Un assaig clínic es realitza només quan hi ha raons per creure que el tractament que s’està estudiant pot ser beneficiós per al pacient. Els tractaments usats en els assajos clínics poden demostrar beneficis reals respecte a les teràpies actuals.

Els investigadors realitzen estudis per conèixer la utilitat i el mecanisme d’acció del nou tractament. Si l’efectivitat és major que altres tractaments ja disponibles, els efectes secundaris són menors que el tractament convencional, és a dir, si els beneficis superen els efectes secundaris, vol dir que el nou tractament és més útil.

Per poder respondre a aquestes preguntes és indispensable la participació de pacients interessats en avaluar fàrmacs en fase d’experimentació que encara no estan comercialitzats ni disponibles al sistema de salut.

Els assaigs clínics estan oberts a tota persona que desitja participar i compleixi uns requisits determinats. En particular, qualsevol pacient que pateixi una determinada malaltia i que vulgui contribuir al desenvolupament de nous fàrmacs, en particular si els tractaments disponibles són insatisfactoris.

Per participar-hi cal posar-se en contacte amb nosaltres. Un cop rebem la seva notificació d’interès s’acordarà una visita a la nostra unitat per a informació, valoració i assessorament.

Un membre de l’equip avaluarà la seva història clínica i realitzarà una primera aproximació als possibles assaigs clínics en què pot vostè participar. Així mateix, se li explicaran àmpliament tot el procés i les característiques de l’assaig, lliurant els fulls de consentiment informat per a la seva revisió meditada.

Un cop resolts els dubtes que vostè pugui tenir i, si continua interessat en participar, se’l citarà de nou per signar el document on signarà el seu consentiment informat per iniciar totes les avaluacions (història clínica, exploració física i neurològica, test neuropsicològics, proves de neuroimatge, procediments d’infermeria com a signes vitals, analítica i electrocardiograma, indispensables per assegurar la seva seguretat i la idoneïtat del seu perfil per a un assaig clínic concret.

És important que tingui en compte que la seva participació en un assaig és voluntària i que en qualsevol moment es pot retirar de l’assaig sense necessitat de donar cap raó i sense que això repercuteixi en la seva assistència mèdica habitual. Així mateix, ha de saber que la seva participació no li generarà cap despesa però tampoc rebrà cap compensació econòmica. Hi ha una ajuda per als desplaçaments al centre.

La normativa internacional distingeix 4 fases en el desenvolupament dels assaigs clínics, anomenades fase I, II, III i IV. Aquesta última s’aplica a medicaments ja comercialitzats i en general no són focus de la nostra atenció.

La fase I s’aplica a la primera vegada que un medicament es fa servir en éssers humans, per avaluar la seva seguretat. Solen ser assajos breus, amb pocs voluntaris sans (altruistes o retribuïts), però també poden ser estudis en pacients portadors d’una determinada patologia (com una mutació genètica) o tributaris d’utilitzar un determinat medicament (un nou quimioteràpic en càncer). En la fase II ja es pretén avaluar seguretat i eficàcia, s’amplia el nombre de participants i sol existir una recerca de la dosi òptima, analitzant els resultats de diverses dosis emprades. En la fase III el nombre de participants és molt ampli, ja s’ha fixat la dosi òptima del fàrmac en investigació i poden ser de molt llarga durada. Es duen a terme en multitud de centres de diferents països, seguint tota la normativa bioètica i legal requerida. Estan sotmesos a continus processos de control, monitorització, auditoria i inspecció per les autoritats sanitàries.

En ciència sempre s’han de mesurar els resultats obtinguts i comparar-se amb un grup control. Totes les dades obtingudes (per exemple resultats d’analítiques o escales cognitives) han de ser transformats en números que permetin la seva anàlisi estadística. Un grup de pacients rep el medicament en estudi però el grup de control (en el cas de malalties sense un tractament curatiu) s’empra un placebo, una substància inert que permet comparar quins efectes beneficiosos, o quins efectes adversos, són realment deguts, o no, a la teràpia feta servir.

Tots els assajos són autoritzats per les autoritats sanitàries (Europees, Espanyoles i Catalanes) així com aprovats pel Comitè Ètic del centre (CEIM Grup Hospitalari Quirónsalud Barcelona). Sempre es torna a considerar que els possibles beneficis superin els riscos esperats. S’ha de garantir que el pacient està plenament informat de totes les característiques de l’estudi i ha de comprendre que la seva participació és voluntària, podent retirar-se en qualsevol moment, si aquesta és la seva voluntat.

Després d’acceptar la seva participació en un assaig (mitjançant el procés de consentiment informat) es requereix realitzar un diagnòstic “de certesa” previ a qualsevol tractament. Això és així perquè, actualment, les anomenades malalties neurodegeneratives (malaltia de Parkinson, malaltia d’Alzheimer) no disposen d’una única tècnica diagnòstica i el seu procés diagnòstic és complex, amb avaluacions clíniques, neuropsicològiques, de laboratori i de diagnòstic per la imatge.

Si el pacient compleix amb tots els criteris d’inclusió i cap d’exclusió, és assignat de forma aleatòria (i desconeguda pel pacient i per a l’equip investigador) a un dels braços de tractament assignat, ja sigui a dosis diferents del fàrmac en estudi o a un grup placebo. Es realitzaran les visites corresponents seguint un pla preestablert per avaluar l’eficàcia (mitjançant escales o diverses proves complementàries) i la seguretat (constants vitals, ECG, analítiques, tècniques de neuroimatge, etc.). Han de reportar immediatament tots els efectes adversos greus o inesperats, així com introduir totes les dades obtingudes en un quadern electrònic, per disposar d’informació global en temps real. Sempre es manté l’anonimat i la privacitat dels participants.

La nostra activitat de recerca no es pot separar de l’assistència, i en general col·laborem amb unitats clíniques especialitzades, com la Unitat de Parkinson i trastorns del moviment, la Unitat de Memòria, etc. Col·laborem estretament amb el Servei de Neurologia de l’Hospital Universitari General de Catalunya que dóna assistència a pacients amb problemes neurològics de tota índole, tant a nivell d’hospitalització com a seguiment ambulatori. La nostra tasca habitual implica treballar conjuntament i de manera multidisciplinar amb altres especialitats mèdiques, quirúrgiques i amb serveis centrals (farmàcia, diagnòstic per la imatge).

A nivell clínic podem diferenciar dos nivells assistencials: consulta externa i hospitalització. A les consultes externes es dóna servei a pacients amb patologia diversa que necessiten d’un diagnòstic, tractament i seguiment específic de la seva malaltia. Una gran majoria de pacients que participen en la nostra unitat provenen de consultes externes de l‘Hospital Universitari General de Catalunya (HUGC), de Hospital Sant Rafael o d’altres centres col·laboradors. A l’àrea d’hospitalització donem suport a aquells pacients que requereixen d’un diagnòstic o tractament ràpid i específic, que per les seves característiques fan inviable que es pugui organitzar a nivell ambulatori.

Tan sols es requereix contactar per telèfon o per e-mail (correu electrònic) per concertar una entrevista mèdica, aportant la documentació mèdica disponible (informes mèdics, recepta electrònica, anàlisi, o proves complementàries). No hi ha cost econòmic per aquesta avaluació, ni tampoc per participar en els projectes d’investigació.

• Deteriorament Cognitiu Lleu
• Malaltia d’Alzheimer, en fase prodròmica, lleu o moderada
• Malaltia de Parkinson en fase inicial o avançada
• Paràlisi Supranuclear Progressiva
• Epilèpsia
• Síndrome de Cames Neguitoses
• Síndrome X Fràgil
• Ictus
• Esclerosi múltiple

• • Servei de Neurologia, de Psiquiatria i de Psicogeriatria, tant de HUGC i de HJSD, como d’altres centres externs: Hospital de Sant Andreu (FSSM), Badalona Serveis Assistencials, Fundació Hospital Asil Granollers.
  • Neuropsicologia
  • Servei de Farmàcia
  • Servei de Diagnòstic per Imatge (TAC, RM, SPECT, PET,)
  • Laboratori d’Anàlisis Clínics
  • Altres especialistes: Oftalmologia, Dermatologia, Cardiologia, Medicina Interna

• No es retribueix la participació en un assaig clínic, encara que totes les visites, proves complementàries i tractaments son gratuïts pels pacients.
• Existeix una compensació per dietes i per transport, sempre autoritzades pel comitè ètic.

• Depèn de cada protocol. Acostumen a realitzar-se escales per avaluar símptomes motors, estat cognitiu o qualitat de vida. També és habitual determinar les constants vitals, registres ECG i anàlisi de laboratori. Són freqüents els estudis de neuroimatge (RM cerebral, PET). En funció del tipus de protocol podrien dur-se a terme: proves farmacocinètiques, ús de dispositius intel·ligents, valoració oftalmològica o dermatològica, etc.