Últimes novetats
L’objectiu principal d’aquest estudi és avaluar la seguretat i la tolerabilitat de dosis úniques i múltiples de BIIB094 a participants amb malaltia de Parkinson.
L’Hospital Universitari General de Catalunya és el primer centre d’Espanya que ha estat activat per a un nou i particular assaig de fase I a la malatia de Parkinson (REASON) amb la intenció de cercar la cura de la malaltia. L’assaig, que ja s’ha iniciat als Estats Units, consisteix en l’administració mitjançant la injecció per via intratecal -espai ple de líquid entre les fines capes de teixits que envolten el cervell i la mèdul.la espinal- d’una dosi d’un oligonucleòtic antisentit, que evita el senyal que activa un gen anomenat LRRK2, conegut com “la mutació vasca” o Parkina 8, amb la idea d’inhibir la formació de la proteïna alfa-sinucleïna.
La malaltia de Parkinson, un trastorn neurodegeneratiu de causa desconeguda, que produeix tremolor de repòs, lentitud de moviments i rigidesa, s’origina per un dèficit de dopamina a nivell dels ganglis basals i es caracteritza per la presència d’aquesta proteïna anòmala que és la alfa-sinucleïna.
Es tracta d’un experiment brillant per a modificar l’evolució natural del parkinson.
L’objectiu principal d’aquest estudi és avaluar la seguretat i la tolerabilitat de dosis úniques i diverses de BIIB094 que participen amb malaltia de Parkinson. L’objectiu secundari és avaluar el perfil farmacocinètic (PK) de BIIB094. L’estudi està obert per a participants amb malaltia de Parkinson i amb una presència, verificada o no, de mutacions en el gen de la quinasa 2 rica-repetida en leucina (LRRK2), però també per als pacients sense cap mena de mutació genètica verificada relacionada amb aquesta malaltia, doncs s’ha relacionat una sobre-expressió d’aquest gen en tots els pacients amb Parkinson i no solament amb els mutants LRRK2. En aquests últims pacients s’evitaria la progressió de la malaltia mentre que els primers pacients podrien arribar a evitar-la.
Per a Ernest Balaguer, director d’investigació de l’HUGC i responsable de la Unitat d’Investigació Clínica (UDIC) es tracta d’un “experiment brillant per a modificar l’evolució natural del parkinson, tant per als pacients que tenen aquesta“ mutació vasca ”com per als que no la tenen, i podria evitar la progressió de la malaltia “. En www.clinicaltrials.gov ja apareix l’assaig clínic i en breu apareixerà l’Hospital Universitari General de Catalunya, així com al cercador d’assaigs de la Fundació Michel J Fox.
A l’Hospital s’estan desenvolupant diverses línies d’investigació a través de la UDIC, cobertes pel doctor Ernest Balaguer. S’ha de destacar que, d’els últims set medicaments anti-Parkinson que han sortit al mercat a Espanya, tots ells han estat evaluats a l’Hospital General, ja que té una gran experiència en aquests fàrmacs.
Hem aconseguit liderar al desembre 2019 la inclusió de pacients a nivell internacional en l’assaig amb apomorfina sublingual i bloquejos motors en Parkinson.
També liderem a nivell nacional la inclusió de pacients en l’assaig Clarity AD (anticòs monclonal antiamiloide en Alzheimer inical)
Finalment, en l’assaig Graduate (anticòs monoclonal subcutani en Alzheimer) som el segon centre reclutador del nostre país.
El 22/10/19 Biogen va anunciar el resultat positiu del seu assaig clínic EMERGEIX (en el qual ha participat la UDIC) que ha avaluat Aducanumab (un anticòs monoclonal anti-alfa sinucleïna) en Alzheimer inicial. S’ha demostrat eficaç en l’alentiment del deteriorament cognitiu (mesurat amb les escales CDR-SB, MMSE, ADAS-cog i ADCS-ADL) i una reducció en la càrrega amiloide detectada en el PET (de gairebé un 80%). Els efectes secundaris més freqüents van ser edema cerebral (asimptomàtic i transitori en general, detectat en la RM cerebral) i cefalea. Aquestes dades suposen un suport de la hipòtesi amiloide en aquesta malaltia i un canvi del seu paradigma diagnòstic i terapèutic.
Està en desenvolupament un assaig clínic que avalua l’eficàcia i seguretat d’un medicament oral que inhibeix un enzim alliberat per un germen dental, en pacients amb malaltia d’Alzheimer en fase moderada.
L’assaig GAIN Trial, codi COR388-010, està en Fase III i és realitzat a Espanya per l’Hospital Universitari General, de Catalunya, en el qual participen els serveis de neurologia, neuropsicologia, neuroradiología i odontologia coordinats per Ernest Balaguer, neuròleg i director de recerca.
– El Dr. Balaguer, director científic de la UDIC, ha dirigit el curs de Coordinació i Gestió pràctica d’assaigs clínics en Neurologia (mòdul de 5:30 hores). Dut a terme durant la LXX Reunió Anual de la Societat Espanyola de Neurologia (Sevilla, 24 de novembre de 2018).
– Continua el desenvolupament dels nostres projectes en Parkinson: anticossos monoclonals anti-alfasinucleína, levodopa de retenció gàstrica, medicament oral antidiscinètic en Parkinson avançat, fàrmac contra les al.lucinacions i deliris en demència associada a Parkinson.
– La nostra Unitat porta a terme assaigs clínics en Alzheimer: inhibidors orals de la formació d’amiloide, anticossos monoclonals anti-amiloides (per via intravenosa i per via subcutània), neuromoduladors en Alzheimer en fase moderada.
– Molts pacients segueixen participant en un estudi en Paràlisi Supranuclear Progressiva amb un anti-tau monoclonal.
L’Hospital Universitari General de Catalunya nomena el 12 de Juny del 2013 al Dr. Balaguer com a nou Director de Recerca.
Fàrmacs autoritzats en el nostre país o aprovats per la FDA, que van ser avaluats per la UDIC: Rivastigmina (Exelon), entacapona (Comtan), rotigotina (NEUPRO), Pramipexol ER (Mirapexin LP), Ropinirol ER (Requip LP) Safinamida (Xadago) , Opicapona (Ongentys), Pimavanserina (Nuplazid), CVT 301 (..)
Visita del Dr. Chris Kenney: El Director Mèdic de ACORDA, el titular CVT 301 (Levodopa inhalada) i de Tozadenant va acudir a les nostres instal·lacions en la seva visita al nostre país. La UDIC va ser pionera i principal reclutadora de pacients en els dos assajos clínics.
Auditories i Inspeccions:
Inspecció aleatòria FDA. El 2009 la nostra Unitat va superar sense reserves una inspecció aleatòria de centres espanyols que havien participat en un assaig clínic en Parkinson.
La UDIC ha superat freqüents auditories nacionals i internacionals, dutes a terme en general per la seva alta taxa d’inclusió de pacients. Durant l’any 2017 s’han desenvolupat auditories internacionals d’un assaig en Parkinson i d’un altre en Alzheimer, amb resultats satisfactoris.
– Articles destacats –
– La nostra Unitat ha estat el primer centre del nostre país en començar dos nous assaigs: antidiscinético en fase II en Parkinson i en Alzheimer (agonista muscarínic, fase Ib).
– Som el primer centre, amb el major nombre de pacients inclosos, al nou assaig en paràlisi supranuclear progressiva
– Primer centre reclutador a nivell espanyol en un assaig amb un nou fàrmac en Alzheimer.
La prestigiosa revista científica NATURE ha publicat un assaig de Fase II amb un anticòs monoclonal antiamiloide (aducanumab) en malaltia d’Alzheimer, amb resultat positiu. La UDIC participa en el desenvolupament de Fase III d’aquest projecte, en l’assaig EMERGE.
-Trial of Solanezumab for Mild Dementia Due to Alzheimer’s Disease.
Lawrence S.H onig, Bruno Vellas, Michael Woodward, Mercè Boada et al.
N Engl J Med 2018; 378:321-330. January 25, 2018
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1705971
–Dr Balaguer en La Vanguardia.
La comunitat científica continua treballant en la recerca de solucions a l’alzheimer. Els investigadors llancen una llum d’esperança davant el resultat negatiu del gran assaig clínic amb l’solanezumab
-BAN-
-Mission-
-El periódico-
