Últimes novetats
L’Hospital Universitari General de Catalunya ha participat a l’assaig clínic Clarity AD que ha demostrat reduir la taxa de deteriorament cognitiu un 27% en malalts d’Alzheimer
L’Hospital Universitari General de Catalunya, a través de la Unitat d’investigació Clínica (UDIC), ha rebut a l’assaig clínic anomenat Clarity AD, de les companyies Eisai i Biogen, que ha aconseguit resultats esperançadors en pacients amb Alzheimer en fase inicial. Lecanemab és el compost que ha mostrat en assaigs clínics la seva eficàcia i seguretat en reduir el declinar cognitiu produït per malaltia d’Alzheimer en fase inicial.
Els pacients de l’HUGC que van participar en aquest assaig ho han pogut fer a Fase II, Fase III i a les extensions de l’estudi obertes fins avui. En total han estat 1.795 pacients els que han pogut ingressar en aquest estudi que mostra que administrar lecanemab redueix la taxa de deteriorament cognitiu un 27%, en comparació dels que van rebre placebo.
Lecanemab és un antiamiloide monoclonal que ataca les plaques de la proteïna amiloide de les neurones dels malalts, una de les principals hipòtesis de l’origen de la malaltia. L’assaig, en què es va administrar Lecanemab dues vegades per setmana durant 18 mesos, ha aconseguit l’objectiu principal de l’estudi, que era demostrar la seva eficàcia clínica en reduir la placa amiloide del cervell, totes les variables secundàries han resultat positius i els efectes secundaris estan dins del que s’espera
Eisai i Biogen sol·licitaran l’aprovació regulatòria de lecanemab davant de l’agència regulatòria nord-americana i autoritzacions per a la seva comercialització a Europa i Japó per a finals del primer trimestre del 2023. El lecanemab ja és revisat pels organismes reguladors dels Estats Units en el marc d’una via aprovació especial accelerada.
El Dr. Ernest Balaguer, director de la Unitat d’Investigació Clínica, s’ha mostrat esperançat davant aquests resultats de l’assaig que demostra l’eficàcia de lecanemab en l’alentiment de la progressió de la malaltia d’Alzheimer en fase inicial i la seva seguretat. L’HUGC ha estat el tercer hospital d’Espanya i el cinquè d’Europa a la inclusió de pacients en aquest estudi.
Entrevistem el doctor Ernest Balaquer. Graduat en medicina per la Universitat de València. S’ha dedicat a la investigació clínica (Parkinson i Alzheimer) els darrers 25 anys i actualment forma part del Servei de Neurologia de l’Hospital Universitari General de Catalunya, on dirigeix la Unitat d’Investigació Clínica. Ha estat investigador principal en més de 100 assaigs clínics de Fase I, II, III, i avui dedicarà part del seu temps a explicar als lectors de CatalunyaPress els darrers avenços en la investigació sobre una de les malalties més rellevants del nostre segle: el Alzheimer.
Pregunta: És possible revertir o aturar l’Alzheimer?
Resposta: Des dels primers símptomes fins que s’assoleix un grau de demència rellevant passen els anys suficients per intentar provar coses. Un altre tema és que en aquests moments no tenim grans fàrmacs que estiguin autoritzats, però sí que tenim grans esperances en què vindran que podrien aturar el procés i convertir la malaltia de l’Alzheimer en una malaltia crònica, que potser requereix un tractament, però evitant aquest càstig tan impactant de la malaltia.
P.: Quina és la diferència entre la demència i l’Alzheimer?
R.: Són conceptes diferents. Demència és un concepte sindròmic. Tothom entén que si una persona té diverses embòlies acabarà tenint una demència, que en aquest cas diríem vascular. És a dir, la demència és una etapa final de situacions diferents, també d’una malaltia d’Alzheimer que s’hagi deixat evolucionar. Quan nosaltres tractem pacients que tenen un Alzheimer inicial, podríem dir que no semblen tenir Alzheimer perquè no tenen demència. Tenen dèficits de memòria i alguns problemes d’orientació, però poden fer la vida normal. I la idea és que la puguin fer durant molts anys.
P.: Quins creu que són els principals reptes que hi ha a la investigació sobre l’Alzheimer? On s’hauria d’incidir?
R.: Els reptes són de dos tipus. El primer seria el més evident: intentar trobar una causa o unes causes i trobar remeis que puguin resoldre aquestes causes. Això seria el tractament etiològic o causal, la curació, que seria sempre el target final. Mentrestant, simultàniament, també hauríem de resoldre els problemes concrets que presenten aquests pacients. Per exemple, si el pacient té agitació, si té deliris, si tingués al seu abast fàrmacs que poguessin frenar aquests símptomes de l’Alzheimer, el pacient continuaria tenint la malaltia però sense estar tan agitat. Si pot dormir bé, si té una conducta més correcta canviaria al cent per cent la situació familiar.
Hem avaluat un fàrmac anti al·lucinatori que va anar molt bé. L’estudi va tenir un resultat positiu i el fàrmac en qüestió es ven als Estats Units. Això ens ha passat sovint: un medicament que avaluem amb pacients d’aquí, pels acords que hi ha, és aprovat pels Estats Units i no a Europa. En aquest cas, és un producte que es diu Pimavanserina, i no el tenim al nostre país. El fàrmac no cura l’Alzheimer, però és una alternativa a l’agressivitat, els deliris o l’excitació que poden perjudicar molt la vida familiar.
«Un medicament que avaluem amb pacients d’aquí, pels acords que hi ha, és aprovat pels Estats Units i no a Europa»
P.: Repeteix molt la paraula «família».
R.: Jo crec que hauríem de començar a dir que aquesta és una malaltia familiar. És una malaltia social, personal, però òbviament familiar. Aquí sempre hi ha un acompanyant, una persona que està cuidant, que està venint a les visites i que exerceix un paper predominant i fonamental fins i tot als assaigs clínics, participant activament amb qüestionaris i explicant l’evolució del pacient per poder detectar-ne l’estat.
P.: M’ha sorprès que diu que aquest medicament s’ha aprovat als Estats Units i aquí a Espanya no està disponible. Això per què passa?
R.: Bé, ha passat diverses vegades. No ve al cas però amb la malaltia de Parkinson, dos dels productes que estan autoritzats als Estats Units els hem provat aquí. Per què passa? Doncs perquè hi ha acords entre l’Agència Europea del Medicament i la FDA nord-americana, i compartint les dades poden donar com a resultat que un estudi és aprovat per una agència i no per una altra. És curiós que un producte per a l’Alzheimer que va obtenir un resultat positiu molt modest, de baixa intensitat, la FDA nord-americana el va autoritzar i comercialitzar. En canvi, l’Agència Europea del Medicament no ho va autoritzar al·legant que la millora era baixa i que hi havia un risc elevat d’efectes secundaris. Perquè ho entengui la gent, medicaments provats en pacients europeus, en aquest cas de Catalunya, acaben sent autoritzats als Estats Units però no a Europa.
P.: Aleshores, els pacients d’aquí estan en inferioritat de condicions?
R.: No vull ser alarmista, però jo crec que si hem provat aquí productes als nostres pacients que els han anat bé, i que un país com els Estats Units els aprova, és curiós que aquí no passi. També hi ha la part econòmica: sovint als Estats Units els preus dels medicaments són més lliures i aquí estan més regulats. Però vaja, una cosa seria dir que un medicament és car i que necessita unes autoritzacions determinades o un perfil, i una altra cosa és dir que no es comercialitza aquí en absolut.
P.: Amb quanta antelació es pot detectar que un pacient té Alzheimer?
R.: Molt interessant, però és que tampoc no es fa la pregunta inversa: quan diagnostiquem un pacient, quan li diem vostè té el diagnòstic clínic d’Alzheimer, segurament ja fa alguns anys que pateix la malaltia. Podríem dir entre 5 i 10 anys. Què vol dir això? Que davant dels primers símptomes, si posem en marxa un mecanisme diagnòstic, podríem arribar a saber que una persona fa uns anys que pateix la malaltia quan no està avançada. De moment no tenim un tractament curatiu, però si el tinguéssim canviaria radicalment el model perquè s’hauria de diagnosticar precoçment per poder-lo aturar. Avui dia no tenim aquest procediment. El diagnòstic és clínic: per test de memòria, per proves del cervell tipus ressonància magnètica, per analítiques, però això no és una biòpsia del cervell, no diu 100% que tinguis Alzheimer.
P.: Ha avançat en tècniques que permetin un diagnòstic precoç de la malaltia?
Actualment tenim dos marcadors i han revolucionat el diagnòstic precoç de la malaltia. Un són marcadors amb líquid cefaloraquidi i l’altre és el que s’anomena el PET (tomografia per emissió de positrons). Hi ha un PET amiloide, de la proteïna amiloide i un PET TAU, de la proteïna TAU, i aquestes dues proteïnes es consideren relacionades amb l’etiopatogènia de l’Alzheimer. Si fem un PET amiloide o un PET TAU a una persona jove que li comença a fallar la memòria i és positiu, aquesta persona, per sana que sigui, està en risc de desenvolupar la malaltia i per tant seria un candidat per intentar frenar-la. El mateix es pot detectar al líquid cefaloraquidi, fent una punció lumbar, un procediment comercialitzat i que amb uns marcadors d’amiloide et diu si aquesta persona té aquest factor de risc. En algunes investigacions estem utilitzant marcadors plasmàtics, a la sang, concretament de proteïna TAU, i amb Grífols també realitzem un estudi d’amiloide a la sang. Però no sé si això serà el futur. Per ara, aquests marcadors es miren al líquid cefaloraquidi.
«Actualment tenim dos marcadors i han revolucionat el diagnòstic precoç de la malaltia»
P.: També han estat investigant amb un fàrmac anomenat Lecanemab que ha aconseguit revertir l’avenç de la malaltia.
Per nosaltres els mab són anticossos monoclonals. Són el que col·loquialment coneixem com a vacunes, però en aquest cas vacunes passives. Per a la vacuna de la grip, que és activa, agafen un virus atenuat i l’injecten perquè el pacient desenvolupi anticossos. En aquest cas, el pacient no desenvolupa anticossos contra l’amiloide ni contra la TAU, i per tant el que es fa és fabricar els anticossos al laboratori i després s’administren al pacient. Això és el que es coneix com a vacuna passiva. Curiosament aquestes vacunes no es poden donar per boca, es fan malbé i s’han d’injectar, com les vacunes del Covid. En el cas del Lecanemab, a l’assaig inicial s’injectava cada quinze dies. Durant més d’un any i mig els pacients venien a rebre aquests anticossos. Com ho han pogut resistir? A banda d’un gran esforç que s’hauria d’agrair a tots i totes, també per canvis clínics que els van fer millorar. A més, no hi havia efectes secundaris. Podria haver-hi alguna reacció al·lèrgica potser al principi, però aquestes vacunes són molt específiques, ataquen directament les proteïnes patològiques i no afecten altres proteïnes del fetge, la sang i altres components del nostre organisme.
P.: El fàrmac estarà disponible aviat per a tota la població?
R.: Nosaltres estem participant a l’assaig del fàrmac Lecanemab des de fa més de 6 anys, quan vam començar amb l’assaig de dues fases i el resultat va ser positiu. Ara ha sortit un resultat també positiu a l’assaig de fase III. És un assaig anomenat Pivotal, i aquesta paraula vol dir que sobre ell pivota l’autorització. És a dir, les companyies i les agències reguladores han arribat a un acord de com fer-ho a l’estudi perquè, si és positiu, en demanaran la comercialització.
P.: Segons els resultats, s’ha aconseguit reduir un 27% la taxa de deteriorament cognitiu. A efectes pràctics, què pot significar en un pacient?
R.: La dada és sorprenentment alta. També ho dic per centrar la discussió: els medicaments que tenim autoritzats ara per a l’Alzheimer, quatre tipus de pastilles, que tenen una eficàcia baixa, s’han autoritzat amb un lleu efecte clínic. En aquest context, aquestes xifres de reducció de la progressió de la malaltia són una dada rellevant des del punt de vista de l’investigador. El resultat és positiu. He vist alguns dels meus companys que han participat a l’estudi que diuen que l’eficàcia clínica no és destacable, però aquí crec que entrem en altres temes com el nihilisme terapèutic. És a dir, si aquí el titular és ‘l’Alzheimer es cura’, doncs no, d’aquest producte no se’n pot dir, però si és un avenç important.
P.: Estem a prop de trobar una cura per a l’Alzheimer?
R.: Voldria ser optimista. Abans d’aquest estudi havíem estat més de 20 anys provant fàrmacs i no hi havia res de positiu. En aquell moment la meva resposta hauria estat més pessimista. Sense voler ser un apòstol del nou medicament, penso que trenca el paradigma. Per primer cop, una teràpia amiloide ha demostrat una eficàcia rellevant.
El dia de Reis, l’administració d’Alimentació i Medicaments dels Estats Units va aprovar un fàrmac nou per a la malaltia d’Alzheimer en fase primerenca o per a pacients amb deteriorament cognitiu lleu. Aquest fàrmac, lecanemab, alenteix de manera moderada el ritme del declivi cognitiu de manera que és perceptible per als pacients.
L’Hospital Universitari General de Catalunya, a través de la Unitat de Recerca Clínica (UDIC) liderada pel Dr. Ernest Balaguer, ha participat a l’assaig d’aquest medicament en fase 2 i fase 3. En totes dues tenim pacients que reben obert la medicació des de fa anys.
El lecanemab es comercialitza amb el nom de Leqembi i ha estat desenvolupat per les companyies Esai i Biogen. A la tercera fase d’experimentació clínica es va observar que el medicament va aconseguir un alentiment en declivi cognitiu del 27% després de 18 mesos.
Leqembi elimina els agregats insolubles de la proteïna beta amiloide, els pacients que van rebre aquest tractament van registrar una significativa reducció de la placa beta amiloide, demostrada al PET amiloide. L’acumulació de beta amiloide al cervell és precursora de la malaltia d’Alzheimer.
El llistat ha estat elaborat en funció de l’activitat assistencial i l’activitat investigadora i docent dels sanitaris.
L’Institut Coordenades de Governança i Economia Aplicada ha elaborat un TOP 100 dels millors metges que exerceixen en hospitals de Catalunya, tant públics com privats. Un llistat per al qual s’ha tingut en compte l’activitat assistencial, investigadora i docent d’aquests sanitaris, els noms i els centres dels quals es donaran a conèixer per especialitats al llarg de 2021.
A continuació coneix alguns dels millors mèdics neuròlegs que exerceixen en aquests hospitals.
– Antonio Russi Tintoré. Epilèpsia Russi Institut, Centre Mèdic Teknon
Graduat en Medicina i Cirurgia per la Universitat de Barcelona el 1972, el doctor és especialista en Neurologia i Neurofisiologia Clínica. Expert en Epilèpsia. Neuròleg del Centre antiepilèptic de Barcelona (1978-1986). Membre de la Societat Catalana de Neurologia, de la Societat Catalana de Neurofisiologia Clínica, de la Societat Espanyola d’Electroencefalografia i Neurofisiologia Clínica, de la Societat Espanyola de Neurologia, de la Lliga Espanyola contra l’Epilèpsia, i de la American EpilepsySociety. Des de 1987 treballa en el diagnòstic i tractament de pacients amb epilèpsies difícils de qualsevol edat incloent Cirurgia d’Epilèpsia conjuntament amb el neurocirujano Dr. Oliver. Ha estat investigador clínic de nous fàrmacs antiepilèptics. Ha ocupat càrrecs de Secretari i President de la Lliga Espanyola contra l’Epilèpsia i President del Buró Espanyol contra l’Epilèpsia. Ha participat en l’organització de diversos congressos i conferències internacionals com 5th EuropeanCongress on Epileptology (Madrid 2002), 6th EuropeanCongress on Epileptology (Viena 2004). Recentment ha estat nomenat Co-Chair del 32nd International Epilepsy Congress (Barcelona, 2017) i és actualment el director de l’Epilèpsia Russi Institut, director de la Unitat d’Epilèpsia del Servei d’Electroencefalografia de l’Hospital Quirón Teknon i director de l’Institut de Neurologia i Neurocirurgia de Barcelona.
– Hari Bhathal. Centre Mèdic Teknon
El doctor Bhathal és un reconegut especialista en Neurologia Adulta i Neurologia infantil, amb una àmplia experiència en la prevenció i tractament de l’epilèpsia. Expert en epilèpsia, cefalea, dolor neuropàtic, malalties degeneratives del sistema nerviós, ictus, tumors de columna, etc. Entre la seva formació destaquen diversos estudis d’especialització en diferents àrees de la Neurologia, així com un Fellow sobre Epilèpsia en el Montréal Neurological Institute (el Canadà). Al llarg de la seva excel·lent trajectòria professional el Dr. Bhathal ha ocupat llocs de responsabilitat en prestigiosos centres mèdics i hospitalaris. Actualment, el doctor és neuròleg referent de Psiquiatek i forma part de la Unitat d’Epilèpsia de Neurocenter Barcelona en el Centre Mèdic Teknon. A més, el doctor ha participat en nombrosos congressos i conferències sobre epilèpsia. Delegat Internacional de F.E.D.E. (Federació Espanyola D’associacions contra l’Epilèpsia) que és el capítol espanyol de l’IBE (International Bureau for Epilepsy).
– Antonio Martinez Yélamos. Hospital Universitari de Bellvitge
El doctor Martinez es va llicenciar en Medicina i Cirurgia en la Universitat de Barcelona, amb l’especialitat de Neurologia (1995-1998) a l’Hospital Universitari de Bellvitge. Martinez-Yélamos va obtenir el premi extraordinari de Doctorat Universitat de Barcelona el 2006 i es va treure el màster en Direcció d’Institucions Sanitàries en la UAB l’any 2010. Actualment és el cap de servei de l’Hospital Universitari de Bellvitge.
D’esq. a dta., de dalt a baix: els doctors Antonio Russi, Hari Bhathal, Antonio Martínez, Raquel Sánchez-Valle, José Álvarez, Joan *Izquierdo, Angels Bayés, Ernest Balaguer, Natalia Pérez de l’Óssa i Jaume Campistol.
– Raquel Sánchez-Valle. Hospital Clínic de Barcelona
La doctora Sánchez-Valle va estudiar Medicina a Santiago perquè tenia clar que volia ser neuròloga. Una vegada llicenciada, va triar l’Hospital Clínic de Barcelona per a fer la residència, on es va especialitzar en malalties neurodegeneratives. El Clínic és un hospital referent en el camp del seu interès. Actualment, la doctora Sánchez-Valle dirigeix el servei de neurologia del mateix hospital i lidera el grup científic sobre trastorns cognitius de (Idibaps) IDIBAPS, amb múltiples línies de recerca obertes.
– Jose Álvarez Sabin. Hospital Quirónsalud Barcelona i Hospital Vall d’Hebron
El doctor Álvarez és el cap de Servei de Neurologia de l’Hospital Vall d’Hebron i és professor titular de Neurologia en la UAB. Va ser president de la Comissió de Malalties Neurològiques i Mentals de la Subdirecció General de Recerca Sanitària del ISC-III (2004-2007), coordinador adjunt de l’àrea de Medicina Clínica de la ANEP (2007) i del Grup d’Estudi de les Malalties Cerebrovasculars de la SEN (2004-2008), membre del Comitè Tècnic de Redacció de l’Estratègia en Ictus del SNS (2008), redactor del Pla d’Atenció Sanitària al Ictus (*SEN) i del Document marc del Pla d’Atenció a la Malaltia Vascular Cerebral i sóc membre de la seva Comissió Permanent (Servei Català de Salut). Álvarez ha estat coordinador del grup de treball «Malalt amb ictus» i dels protocols. Ha dirigit 61 cursos de doctorat (UAB) i 38 tesis doctorals. Ha obtingut 22 beques del Fons de Recerca Sanitària, Societats Científiques, fundacions i Institucions. És autor de més de 300 articles en revistes científiques indexades (FI & gt; 1.600) i editor de 18 llibres científics. Investigador principal de 47 assajos clínics internacionals. Participa en 20 línies de recerca en biomarcadores i farmacogenética en ictus, genètica en la migranya i en l’ELA, entre altres. Entre els premis obtinguts, destaquen els següents: innovació i excel·lència en Gestió Clínica (2003), a les millors pràctiques clíniques (Direcció General de l’Agència de Qualitat del SNS, 2008), a la trajectòria científica en ictus (SEN, 2011) i a la millor trajectòria professional i acadèmica («E. Bertran Rubio», 2013).
– Joan Izquierdo. Hospital Universitari General de Catalunya
El doctor izquierdo és el cap del Servei de Neurologia de l’Hospital Universitari General de Catalunya. Esquerre es va llicenciar en Medicina i Cirurgia per la Universitat Autònoma de Barcelona l’any 1996 amb l’especialitat en Neurologia l’any 2002. Doctor en Medicina per la Universitat Internacional de Catalunya l’any 2017. El doctor és membre de la societat Catalana de Neurologia havent pertangut a la Junta Directiva amb el càrrec de Secretari. És membre de la Societat Espanyola de Neurologia, professor associat de la Universitat Internacional de Catalunya, havent impartit classes en les facultats d’Infermeria, Fisioteràpia i Medicina durant més de deu anys, així com en diversos cursos de postgrau i autor de nombroses presentacions en forma d’articles científics, comunicacions orals a congressos incloent el Congrés Mundial de Neurologia. El doctor acumula més de 20 anys d’experiència en el diagnòstic i tractament de malalties neurològiques. És neuròleg de l’Hospital Universitari General de Catalunya des de fa 16 anys havent estat membre (pertangut a) DE la Comissió de Recerca, Comitè d’Ètica Assistencial i actualment com a president Electo de la Junta Facultativa.
– Angels Bayés. Centre Mèdic Teknon
Neuròloga i directora de la Unitat de Parkinson i Trastorns del Moviment de Centre Mèdic Teknon. La doctora Bayés és especialista en neurologia amb més de 25 anys d’experiència, ha centrat la seva activitat professional en el tractament i estudi de la Malaltia del Parkinson, la malaltia de l’Alzheimer i la Demència de cossos de Lewy. Bayés és col·laboradora amb l’Associació Catalana per el Parkinson (ACAP) i la Federació Espanyola per al Parkinson des de 1990, impulsora de l’aplicació de les Teràpies Complementàries en Parkinson des de 1990 i cofundadora i presidenta de l’Associació Espanyola de Pacients amb tics i síndrome de Tourette. Compagina la seva professió amb la docència i la recerca, sent autora de diversos llibres de divulgació sobre el Parkinson.
– Ernest Balaguer. Hospital Universitari General de Catalunya
El doctor Balaguer és neuròleg, director de la Unitat d’investigació (e Recerca) Clínica (UDIC) de l’Hospital Universitari General de Catalunya. Va iniciar la carrera de medicina amb 16 anys en la Universitat de València, on (en la qual) es va llicenciar amb 22 anys en 1982. MIR DE NEUROLOGIA (, quedant el) número 384 d’un total de 23.000. Va realitzar la seva residència en neurologia a l’Hospital de la Mar (UAB). Posteriorment va ser metge adjunt a l’Hospital Clínic i a l’Hospital de Dénia. Expert en l’avaluació d’assajos clínics, ha estat secretari i president del CEIC de l’Hospital Universitari General de Catalunya. Ha fet múltiples treballs, comunicacions i publicacions científiques nacionals i internacionals relacionades amb la malaltia de Parkinson. És membre també de diferents societats científiques com la Movement Disorders Society, la Societat Espanyola de Neurologia (SEN) i el Grup de Trastorns del Moviment (GTM) de la SEN.
– Natalia Perez de l’Óssa . Hospital Germans Trias i Pujol
Médica adjunta especialista en Neurologia per l’Hospital Germans Trias, dedicada al camp de la patologia neurovascular. És la coordinadora de la Unitat de Ictus de l’Hospital Germans Trias i Pujol, acreditada per la Societat Espanyola de Neurologia. En la seva formació post-especialització va disposar d’un contracte de recerca de l’Institut de Salut Carles III entre 2007 i 2009 que li va permetre aprofundir en el camp de la recerca clínica i traslacional i completar la seva formació mitjançant estades externes el Laboratori de recerca en Neurociències de l’Hospital Clínic de Santiago de Compostel·la i en el Royal Melbourne Hospital d’Austràlia. Doctorada en 2013. Entre les seves principals línies d’interès destaca el tractament del ictus en fase aguda, el diagnòstic mitjançant tècniques de neuroimagen multimodal i neurosonología, i especialment l’organització prehospitalària en el tractament del ictus, perseguint la millora de la qualitat assistencial i la reducció dels temps fins al tractament del ictus. En aquest sentit, col·labora amb el Pla Director de la Malaltia Vascular Cerebral i amb el Sistema d’Emergències Mèdiques de Catalunya, i és membre de la comissió de Teleictus de Catalunya. Des de l’any 2011 lidera un projecte basat en el desenvolupament i implementació de l’escala RACE, escala clínica prehospitalària per a identificar als pacients amb sospita d’oclusió de gran got cerebral candidats a tractament endovascular. Actualment codirigeix l’estudi RACECAT que té com a objectiu estudiar els circuits de trasllat òptims per als pacients amb ictus greu i sospita d’oclusió de gran got. Com a docent, codirigeix un curs formatiu en línia sobre ictus i formació en l’avaluació de l’escala RACE i participa com a professor col·laborador en la unitat docent Germans Trias i Pujol de la Universitat Autònoma de Barcelona. Ha publicat més de mig centenar d’articles originals en l’àmbit de la patologia vascular cerebral, ha participat en congressos i ponències internacionals i ha rebut finançament públic com a investigadora principal en diversos projectes en relació amb l’organització prehospitalària i el Codi Ictus. És membre de la xarxa de recerca de malalties cerebrovasculars finançada per l’Institut de Salut Carles III (INVICTUS).
– Jaume Campistol Plana. Hospital Sant Joan de Déu
Campistol es va llicenciar en Medicina i Cirurgía amb l’especialitat en Medicina Pediàtrica. El doctor va obtenir el reconeixement d’experiència en Neuropediatria de la AEP i la SEN. És especialista en neuropediatria, malalties neurometabólicas, neurologia neonatal i epilèpsia. Quant a la seva activitat científica, és coordinador de l’Àrea de Recerca en malalties neurològiques minoritárias de base genètica en l’àmbit pediàtric del Insitut de Recerca Hospital Sant Joan de Déu i imparteix com a director del màster en Neurologia Pediàtrica de la Universitat de Barcelona i professor agregat de Pediatria en la Universitat de Barcelona des de l’any 2008.
El Hospital Universitari General de Catalunya, a través de la Unidad de Investigación Clínica (UDIC), ha incluido al primer paciente del mundo en un ensayo clínico de fase I en enfermedad de Alzheimer llamado Brainshuttle AD, código BP42155, de Roche. En el estudio se evalúa la seguridad y tolerancia a diferentes dosis de un anticuerpo monoclonal antiamiloide (gantenerumab) con un módulo que actúa a modo de lanzadera que permite atravesar la barrera hematoencefálica y liberarlo en el cerebro.
Esto podría mejorar la eficacia y seguridad en esta línea de productos que se están evaluando para tratar de modificar la evolución progresiva de la enfermedad de Alzheimer prodrómica o de leve a moderada. En la primera parte del estudio se administra una dosis del fármaco (RO7126209) o placebo por infusión intravenosa para obtener todas las variables de seguridad.
El Hospital Universitari General de Catalunya, centro de referencia internacional en estudios de Alzheimer liderado por el Dr. Ernest Balaguer, neurólogo y director de investigación, ha participado desde el inicio como asesor y la denominación del ensayo fue asignada por este hospital tras un debate entre los diferentes centros investigadores participantes. El significado es lanzadera cerebral en enfermedad de Alzheimer.
El tratamiento se llevó a cabo con la colaboración de todos los profesionales de la unidad de ensayos (neurólogos, enfermeras, coordinadoras) y de los profesionales de la Unidad de Cuidados Intensivos del Hospital (médicos intensivistas, enfermería y auxiliares clínicas).
Uno de los principales obstáculos en el desarrollo de nuevos tratamientos es su capacidad para atravesar la barrera hematoencefálica y llegar al cerebro (ya que debido al gran tamaño), a diferencia de los fármacos utilizados en estas terapias hasta la fecha (sólo llega una pequeña cantidad del fármaco administrado). Brain Shuttle es un proyecto innovador que propone una solución a la dificultad de acceso de los fármacos al interior del sistema nervioso central. Se trata de una tecnología desarrollada por Roche para aumentar la penetración de moléculas grandes, como los anticuerpos, en el cerebro.
El acceso de moléculas grandes al cerebro está restringido por la barrera hematoencefálica (BBB), un guardián entre la sangre y el tejido cerebral que filtra cuidadosamente qué moléculas pueden ingresar al cerebro. Al utilizar la plataforma de ingeniería de anticuerpos de Roche, se crean anticuerpos que pueden cruzar la barrera hematoencefálica uniéndose a uno de los receptores de proteínas ubicados en su superficie. La tecnología denominada «lanzadera cerebral» podría transportar potencialmente todo tipo de moléculas terapéuticas al cerebro, independientemente de su capacidad intrínseca para cruzar la barrera hematoencefálica
L’Hospital Universitari General de Catalunya, a través de la Unitat d’Investigació Clínica (UDIC), ha inclòs a el primer pacient de el món en un assaig clínic de fase I en malaltia d’Alzheimer anomenat Brainshuttle AD, codi BP42155, de Roche. En l’estudi s’avalua la seguretat i tolerància a diferents dosis d’un anticòs monoclonal antiamiloide (gantenerumab) amb un mòdul que actua a manera de llançadora que permet travessar la barrera hematoencefàlica i alliberar al cervell.
Això podria millorar l’eficàcia i seguretat en aquesta línia de productes que s’estan avaluant per intentar modificar l’evolució progressiva de la malaltia d’Alzheimer prodròmica o de lleu a moderada. A la primera part de l’estudi s’administra una dosi de el fàrmac (RO7126209) o placebo per infusió intravenosa per obtenir totes les variables de seguretat.
L’Hospital Universitari General de Catalunya, centre de referència internacional en estudis d’Alzheimer liderat pel Dr. Ernest Balaguer, neuròleg i director d’investigació, ha participat des de l’inici com a assessor i la denominació de l’assaig va ser assignada per aquest hospital després d’un debat entre els diferents centres investigadors participants. El significat és llançadora cerebral en malaltia d’Alzheimer.
El tractament es va dur a terme amb la col·laboració de tots els professionals de la unitat d’assajos (neuròlegs, infermeres, coordinadores) i dels professionals de la Unitat de Cures Intensives de l’Hospital (metges intensivistes, infermeria i auxiliars clíniques).
Un dels principals obstacles en el desenvolupament de nous tractaments és la seva capacitat per travessar la barrera hematoencefàlica i arribar a el cervell (ja que a causa de la gran grandària), a diferència dels fàrmacs utilitzats en aquestes teràpies fins a la data (només arriba una petita quantitat de l’fàrmac administrat). Brain Shuttle és un projecte innovador que proposa una solució a la dificultat d’accés dels fàrmacs a l’interior de el sistema nerviós central. Es tracta d’una tecnologia desenvolupada per Roche per augmentar la penetració de molècules grans, com els anticossos, en el cervell.
L’accés de molècules grans al cervell està restringit per la barrera hematoencefàlica (BBB), un guardià entre la sang i el teixit cerebral filtrant acuradament quines molècules poden ingressar a el cervell. A l’utilitzar la plataforma d’enginyeria d’anticossos de Roche, es creen anticossos que poden creuar la barrera hematoencefàlica unint-se a un dels receptors de proteïnes situats a la superfície. La tecnologia anomenada “llançadora cerebral” podria transportar potencialment tot tipus de molècules terapèutiques al cervell, independentment de la seva capacitat intrínseca per creuar la barrera hematoencefàlica.
L’Hospital Universitari General de Catalunya, que va ser el primer centre d’Espanya activat per a l’assaig de fase I en Parkinson (REASON) amb el qual es pretén modificar la progressió natural de la malaltia, continua incloent nous pacients, després d’haver estat el que va incloure a el primer pacient a Espanya.
La investigació consisteix en la administrar mitjançant injecció per via intratecal -espai ple de líquid entre les capes primes de teixits que cobreixen el cervell i la medul·la espinal d’una dosi d’un oligonucleòtid antisentit, que evita el senyal que activa un gen anomenat LRRK2, conegut com “la mutació basca” o parkina 8, amb la idea d’inhibir la formació de la proteïna alfa-sinucleïna.
La malaltia de Parkinson, un trastorn neurodegeneratiu de causa desconeguda, que produeix tremolor de repòs, lentitud de moviments i rigidesa, s’origina per un dèficit de dopamina a nivell dels ganglis basals i es caracteritza per la presència d’aquesta proteïna anòmala que és la alfa-sinucleïna.
L’objectiu principal d’aquest estudi és avaluar la seguretat i la tolerabilitat de dosis úniques i múltiples de BIIB094 a participants amb malaltia de Parkinson. L’objectiu secundari és avaluar el perfil farmacocinètic (PK) de BIIB094. L’estudi està obert per a pacients amb malaltia de Parkinson amb presència verificada o absència de mutacions en el gen de la cinasa 2 repetida rica en leucina (LRRK2), però també per a pacients sense qualsevol mutació genètica verificada relacionada amb la malaltia ja que es postula que aquest gen també estarà sobre expressat en tots els pacients amb Parkinson i no només els mutant LRRK2. En aquests últims pacients s’evitaria la progressió de la malaltia mentre que en els primers es podria arribar a evitar.
Per Ernest Balaguer, director d’investigació de l’HUGC i responsable de la Unitat d’Investigació Clínica (UDIC) es tracta d’un enfocament molt innovador per intentar modificar l’evolució natural de l’parkinson, tant per a pacients que tenen aquesta “mutació basca” com per als que no la tenen, i podria evitar la progressió de la malaltia
A l’Hospital Universitari General de Catalunya es desenvolupen diverses línies d’investigació a través de la UDIC, liderada pel Dr. Ernest Balaguer. Cal destacar que tots els medicaments anti-Parkinson autoritzats en els últims 20 anys han estat avaluat.