L’objectiu principal d’aquest estudi és avaluar la seguretat i la tolerabilitat de dosis úniques i múltiples de BIIB094 a participants amb malaltia de Parkinson.
L’Hospital Universitari General de Catalunya és el primer centre d’Espanya que ha estat activat per a un nou i particular assaig de fase I a la malatia de Parkinson (REASON) amb la intenció de cercar la cura de la malaltia. L’assaig, que ja s’ha iniciat als Estats Units, consisteix en l’administració mitjançant la injecció per via intratecal -espai ple de líquid entre les fines capes de teixits que envolten el cervell i la mèdul.la espinal- d’una dosi d’un oligonucleòtic antisentit, que evita el senyal que activa un gen anomenat LRRK2, conegut com “la mutació vasca” o Parkina 8, amb la idea d’inhibir la formació de la proteïna alfa-sinucleïna.
La malaltia de Parkinson, un trastorn neurodegeneratiu de causa desconeguda, que produeix tremolor de repòs, lentitud de moviments i rigidesa, s’origina per un dèficit de dopamina a nivell dels ganglis basals i es caracteritza per la presència d’aquesta proteïna anòmala que és la alfa-sinucleïna.
Es tracta d’un experiment brillant per a modificar l’evolució natural del parkinson.
L’objectiu principal d’aquest estudi és avaluar la seguretat i la tolerabilitat de dosis úniques i diverses de BIIB094 que participen amb malaltia de Parkinson. L’objectiu secundari és avaluar el perfil farmacocinètic (PK) de BIIB094. L’estudi està obert per a participants amb malaltia de Parkinson i amb una presència, verificada o no, de mutacions en el gen de la quinasa 2 rica-repetida en leucina (LRRK2), però també per als pacients sense cap mena de mutació genètica verificada relacionada amb aquesta malaltia, doncs s’ha relacionat una sobre-expressió d’aquest gen en tots els pacients amb Parkinson i no solament amb els mutants LRRK2. En aquests últims pacients s’evitaria la progressió de la malaltia mentre que els primers pacients podrien arribar a evitar-la.
Per a Ernest Balaguer, director d’investigació de l’HUGC i responsable de la Unitat d’Investigació Clínica (UDIC) es tracta d’un “experiment brillant per a modificar l’evolució natural del parkinson, tant per als pacients que tenen aquesta“ mutació vasca ”com per als que no la tenen, i podria evitar la progressió de la malaltia “. En www.clinicaltrials.gov ja apareix l’assaig clínic i en breu apareixerà l’Hospital Universitari General de Catalunya, així com al cercador d’assaigs de la Fundació Michel J Fox.
A l’Hospital s’estan desenvolupant diverses línies d’investigació a través de la UDIC, cobertes pel doctor Ernest Balaguer. S’ha de destacar que, d’els últims set medicaments anti-Parkinson que han sortit al mercat a Espanya, tots ells han estat evaluats a l’Hospital General, ja que té una gran experiència en aquests fàrmacs.
