L’Hospital Universitari General de Catalunya, que va ser el primer centre d’Espanya activat per a l’assaig de fase I en Parkinson (REASON) amb el qual es pretén modificar la progressió natural de la malaltia, continua incloent nous pacients, després d’haver estat el que va incloure a el primer pacient a Espanya.
La investigació consisteix en la administrar mitjançant injecció per via intratecal -espai ple de líquid entre les capes primes de teixits que cobreixen el cervell i la medul·la espinal d’una dosi d’un oligonucleòtid antisentit, que evita el senyal que activa un gen anomenat LRRK2, conegut com “la mutació basca” o parkina 8, amb la idea d’inhibir la formació de la proteïna alfa-sinucleïna.
La malaltia de Parkinson, un trastorn neurodegeneratiu de causa desconeguda, que produeix tremolor de repòs, lentitud de moviments i rigidesa, s’origina per un dèficit de dopamina a nivell dels ganglis basals i es caracteritza per la presència d’aquesta proteïna anòmala que és la alfa-sinucleïna.
L’objectiu principal d’aquest estudi és avaluar la seguretat i la tolerabilitat de dosis úniques i múltiples de BIIB094 a participants amb malaltia de Parkinson. L’objectiu secundari és avaluar el perfil farmacocinètic (PK) de BIIB094. L’estudi està obert per a pacients amb malaltia de Parkinson amb presència verificada o absència de mutacions en el gen de la cinasa 2 repetida rica en leucina (LRRK2), però també per a pacients sense qualsevol mutació genètica verificada relacionada amb la malaltia ja que es postula que aquest gen també estarà sobre expressat en tots els pacients amb Parkinson i no només els mutant LRRK2. En aquests últims pacients s’evitaria la progressió de la malaltia mentre que en els primers es podria arribar a evitar.
Per Ernest Balaguer, director d’investigació de l’HUGC i responsable de la Unitat d’Investigació Clínica (UDIC) es tracta d’un enfocament molt innovador per intentar modificar l’evolució natural de l’parkinson, tant per a pacients que tenen aquesta “mutació basca” com per als que no la tenen, i podria evitar la progressió de la malaltia
A l’Hospital Universitari General de Catalunya es desenvolupen diverses línies d’investigació a través de la UDIC, liderada pel Dr. Ernest Balaguer. Cal destacar que tots els medicaments anti-Parkinson autoritzats en els últims 20 anys han estat avaluat.
